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[팜뉴스=우정민 기자] 재발 위험이 높은 급성골수성백혈병(AML) 및 골수형성이상증후군(MDS) 치료에서 유전자가위로 교정한 동종 조혈모세포 이식편인 트렘셀(trem-cel)이 기존 표적항암제의 혈액 독성으로부터 정상 세포를 보호하는 데 유리하다는 임상 결과가 나왔다.
최근 진행된 다기관 임상 1/2a상 연구에서 트렘셀 투여 후 젬투주맙 오조가마이신(Gemtuzumab Ozogamicin, GO) 유지요법을 시행한 환자군에서 심각한 지연성 혈구감소증 없이 안전한 생착이 확인됐으며, 해당 연구는 의학 학술지 Nature Medicine에 게재됐다. 이번 연구는 유전체 편집 기술 기반 혈액암 치료제를 개발하는 미국 나스닥 상장 바이오테크 기업 보어 바이오파마(Vor Biopharma)가 후원했다.
연구에는 질환 재발 위험이 높은 연령 중앙값 53세의 성인 환자 30명이 참여했다. 대상자들은 골수 제거 전처리를 거쳐 트렘셀을 투여받았고, 이 중 19명은 GO 유지요법군에 배정돼 용량 증량 및 확장 평가가 이뤄졌다.
주요 평가 지표인 투여 후 28일 이내 호중구 생착은 평가 대상자 전원이 기준을 통과했다. 트렘셀 투여군 30명 모두 생착에 성공했으며 소요 기간 중앙값은 10일이었다. 혈소판 회복은 29명에서 관찰됐고, 회복까지 걸린 기간 중앙값은 16일로 집계됐다.
2차 평가 지표로 산출된 무재발 생존기간과 전체 생존기간 중앙값은 트렘셀 투여군 30명 기준으로 모두 14.1개월로 나타났다. GO 유지요법 과정에서 용량 제한 독성은 발생하지 않았으며, 임상 2상 권장 용량은 2mg/m²로 고정됐다.
이식 관련 사망은 이식 후 100일 이내 구간에서는 한 건도 보고되지 않았다. 100일 이후 시점에서는 신부전, 정맥폐쇄병, 패혈증 사망이 각각 1건씩 확인됐다. 3등급 이상의 치료 후 발생 이상반응은 빈혈, 혈소판 감소증 등 혈구감소증과 감염증을 중심으로 집계됐으나, GO 투여 환자군에서 흔히 우려되는 장기간의 중증 혈구감소증은 발생하지 않았다.
연구진은 "트렘셀 투여군에서 안정적인 생착과 관련한 임상 결과가 확인됐으며, GO 유지요법도 혈액학적 독성 지연 없이 진행됐다. 트렘셀 이식이 정상 조혈 기능 유지와 잔존 백혈병 세포 억제 가능성 등을 평가하기 위한 치료 연구로 활용될 수 있다"고 밝혔다.
출처: John F. DiPersio et al., “CRISPR−Cas9 CD33-deleted allogeneic hematopoietic cell transplantation with gemtuzumab ozogamicin maintenance in AML: a phase 1/2 trial”, Nature Medicine(2026). doi:10.1038/s41591-026-04362-1.
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