[코스닥 머니무브] ②알지노믹스, RNA 편집 기술로 암·난치질환 공략

상장 세 달만 코스닥 시총 30위대 진입

유전자 치료제 개발…RNA 치환효소 기반 기술 강점

간암·알츠하이머·망막질환 정조준

릴리와 기술이전 계약…난청 RNA 치료제 개발

사진=알지노믹스

정부의 코스닥 활성화 정책에 힘입어 외국인과 기관투자자의 자금 이동이 가시화하고 있다. 이란 전쟁 발발 후 지난 3~11일 코스피에서 외인은 9조4000억원, 기관은 4조1000억원을 순매도했다. 반면 코스닥 시장에선 각각 1조3000억원, 1조2000억원을 사들였다.

정부는 현 3% 수준인 연기금의 코스닥 투자비중을 5%로 늘리고, 150조원 규모의 국민성장펀드를 활용해 코스닥 활성화를 추진하겠다고 밝혔다. 종합투자계좌(IMA)와 발행어음 사업자 인가로 증권사들의 모험자본 투입을 확대하겠다고도 했다. 모두 코스닥으로 들어가는 자금을 키우겠다는 말이다.

이 구상이 현실화해서 외인과 기관의 코스닥 투자가 늘어난다면 최대 투자 대상은 제약·바이오 업종이 될 가능성이 크다. 코스닥 시가총액 상위 10개 종목 중 6개가 제약·바이오라서다. 그중에서도 증권가는 특히 케어젠의 성장 가능성을 높게 평가하고 있다. 중소 바이오텍에선 알지노믹스가 추천된다.

[편집자 주]

[오피니언뉴스=박준호 기자] 알지노믹스는 RNA(리보핵산) 편집 기술로 암과 난치성 질환 치료에 쓰이는 유전자치료제를 개발하는 기업이다. DNA에 저장된 유전정보의 복사본인 RNA를 치환효소 기반으로 편집하는 데 기술의 초점을 맞췄다.

RNA 편집은 특정 RNA 서열을 수정하거나 교체해 정상 단백질이 만들어지도록 하는 차세대 유전자 치료법이다. 주요 적용 분야는 간암·알츠하이머·유전성 망막질환 등이다.

알지노믹스의 RNA 편집 기술엔 일라이 릴리를 비롯한 글로벌 빅파마들의 관심이 집중되고 있다. 증권가가 코스닥 중소형 바이오텍 중 알지노믹스의 잠재력을 가장 높게 평가하는 이유다.

한국거래소에 따르면 알지노믹스는 13일 17만6100원으로 출발했다. 지난해 12월 18일 코스닥 상장(시초가 9만원) 후 상승률은 95.66%다. 이날 오후 2시 11분 기준으론 8.57% 급등한 19만5000원에 거래되고 있다. 시가총액은 2조7157억원이다. 상장 세 달도 안돼 코스닥 38위로 뛰어올랐다.

NH투자증권은 알지노믹스를 중소형 바이오텍 최선호주로 꼽고 있다. 하나증권은 ‘트렌드를 선도하는 알짜배기 새내기 바이오텍’이라고 평가했다. 내달 미국 AACR2026(암연구학회 연례학술대회) 이후 알지노믹스 중심의 모멘텀이 형성될 가능성이 높다고도 판단한다.

지난해 12월 18일 코스닥 상장 이후 알지노믹스 주가 추이. 사진=네이버 금융

DNA→mRNA→리보좀→단백질

RNA는 DNA에서 유래한 단일 가닥의 핵산이다. DNA에 저장된 유전정보를 리보좀(단백질을 합성하는 세포 구조)으로 전달하는 일을 한다.

구체적으로는 DNA에 저장된 유전정보가 전사(베껴 옮김) 과정을 통해 mRNA(메신저 RNA)로 복사된다. mRNA는 리보좀으로 전달, 리보좀은 mRNA의 염기서열을 읽어 그 정보에 맞는 단백질을 합성한다.

기본적으로 질병의 발생은 체내 단백질 문제에 기인한다. 특정 단백질이 과다·과소 생성되거나 기능 이상을 일으킬 때다. RNA를 편집하면 질병을 유발하는 단백질을 조절(생성 감소, 증가, 기능 개선) 할 수 있다. RNA는 사본이기 때문에 원본(DNA)의 유전정보를 건드리지 않아 안정성 측면에서도 강점을 가진다.

DNA를 직접 수정하는 유전자 편집과 달리 RNA 편집은 유전자의 원본을 건드리지 않는 가역적 방식이라는 점에서 안전성이 높다는 평가를 받는다.

한승연 NH투자증권 연구원은 “기존에 상업화된 RNA 기술(siRNA, ASO)은 주로 질병 유전자 발현 억제에 그쳤다”며 “RNA 편집은 원하는 치료용 유전자로 교체할 수 있어 기술 난이도 매우 높은 영역”이라고 말했다.

이어 “글로벌 신약 트렌드에서 RNA는 가장 중요하다”며 “특히 동사(알지노믹스)는 빅파마가 주목하는 최신 RNA 편집 영역에서 글로벌 선두권에 위치했다. 확장 잠재력도 가장 우수하다”고 밝혔다.

RNA 치료제의 단백질 조절 기술 세 가지. 사진=NH투자증권

RNA 편집기술, 美 일라이 릴리도 주목

RNA 기반 치료제는 ▲단백질 생성 감소 ▲단백질 생성 증가 ▲단백질 기능 개선이라는 세 방식으로 개발되고 있다. 알지노믹스는 기능개선 단계를 타깃으로 한다.

단백질 생성 감소는 mRNA를 절단해 특정 유전자발현을 억제하는 방식이다. 단백질 생성 증가는 체내에 직접 mRNA 공급해 특정 단백질을 발현시킨다.

단백질 기능개선은 크게 스플라이싱(접합)과 RNA 편집으로 구분되는데, 알지노믹스는 이 중 RNA 편집에 특화돼 있다. 질병을 일으키는 문제 RNA를 찾아 잘라내고 그 자리에 정상 RNA를 붙이는 치환방식이다.

알지노믹스는 지난 2024년 영국 학술지 네이처에 'RNA 편집 글로벌 선두 업체 3개사'로 소개됐다. 나머지 둘은 싱가포르 기반의 웨이브 라이프(나스닥 상장), 미국 애시디언 테라퓨틱스(비상장)다.

한 연구원은 "개발 선두는 웨이브 라이프이지만 RNA 단일 편집(교정)이라는 한계가 존재한다. 애시디언과 알지노믹스는 모두 멀티 교정이 가능하다"며 "기술적 경쟁력(타깃영역, 세포 내 경쟁)을 고려하면 알지노믹스의 기술적 잠재력이 가장 우수하다고 판단한다. 일라이 릴리가 알지노믹스를 RNA 멀티교정 파트너사로 선정한 이유가 여기에 있다"고 밝혔다.

알지노믹스는 지난해 5월 일라이 릴리와 RNA 치료제 개발을 위한 기술이전 계약을 체결했다. 유전성 난청질환에 대한 RNA 편집 치료제를 발굴·개발하겠다는 목표다.

총 계약 규모는 약 1조9000억원 이상이며, 별도로 상업화 매출에 따른 로열티도 지급받기로 했다. 알지노믹스는 초기 단계의 연구 및 후보물질 발굴을 담당하고 릴리는 전임상·임상 등 후기 단계의 개발 및 생산과 상업화를 담당한다.

알지노믹스 신약파이프라인. 사진=하나증권

질병에 어떻게 적용되나

알지노믹스가 연구개발 중인 신약 개발프로젝트(파이프라인)은 ▲간암·교모세포종 치료제 RZ001 ▲알츠하이머 치료제 RZ003 ▲유전성 망막질환 치료제 RZ004 등이다. 릴리와 계약한 유전성 난청은 플랫폼 라이선스 딜이라 아직 구체적인 파이프라인 명은 없다.

알지노믹스 공시에 따르면 RZ001은 암의 원인이 되거나 암에서 과발현되는 유전자의 RNA를 표적해 발현을 낮춘다. 암세포에서는 종양 성장 단백질이 과발현되고 세포 사멸을 억제하는 단백질이 증가하는 문제가 발생한다. RZ001은 암에서 과발현되는 RNA를 표적으로 삼아 해당 RNA를 절단한 뒤 종양 억제 기능을 하는 RNA로 교체한다.

알츠하이머 치료제 RZ003은 알츠하이머의 주요 인자로 알려진 아포지단백 E(APOE)의 유전형질 중, 위험인자 아포지단백 E4(APOE4) 유전자 RNA를 노린다. 이를 이로운 인자 아포지단백 E2(APOE2)나 아포지단백 E3ch(APOE3ch) 등으로 편집·교정한다.

RZ004는 망막의 광수용체 세포에서 발현하는 로돕신 돌연변이 유전자의 RNA를 표적한다. 돌연변이 유전자의 발현을 낮추고 정상 로돕신 RNA로 편집·교정해 치료 효과를 유도한다. 이외에도 알지노믹스는 레트(Rett) 증후군이라는 신경발달장애 치료제 RZ005, 신규 플랫폼 서큘러(원형) RNA도 개발 중이다.

김선아 하나증권 연구원은 “RZ003, RZ004는 글로벌 제약사와 MTA(물질이전계약)을 체결해 기술 평가 중에 있다. 계약일이 구체적으로 공개되지 않았으나 계약기간은 1년~2년이다”라며 “투자설명서가 공시된 날짜가 2025년 12월 5일이고, 계약은 그 전에 체결된 상태였을 것임을 고려하면 올해 중 1건 정도의 추가 기술이전을 기대해 봄 직하다”고 말했다.

알지노믹스는 내달 AACR2026에서 RZ001 간암 중간결과 데이터를 공개할 예정이다. 하반기에도 RZ001 교모세포종 Part A(용량 시험) 결과를 발표한다.

김 연구원은 “알츠하이머 치료제인 RZ003은 아직 전임상 단계이긴 하나, ApoE2 발현과 ApoE4 제거를 모두 달성 가능한 점에서 타 유전자 치료제 대비 뚜렷하게 대비되는 강점을 갖는다”며 “망막색소변성증 치료제인 RZ004도 150개 이상의 돌연변이를 한 번에 제거하고 정상적인 로돕신을 발현할 수 있는 점에서 기술이전 대상으로 매우 매력적인 기전”이라고 판단했다.

박준호 기자

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