유전자 치료제 개발 계획...마일스톤 1500만 달러 지급
[의약뉴스] 일본 아스텔라스 제약이 미국 유전자 치료제 전문기업 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와의 협력 계약에서 라이선스 옵션을 행사했다.
다이노는 아스텔라스가 골격근에 치료제를 전달하도록 설계된 새로운 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드의 라이선스를 취득했다고 8일 밝혔다.
▲ 아스텔라스는 AI를 활용해 설계된 다이노의 골격근 표적 AAV 캡시드를 기반으로 유전자 치료제를 개발할 계획이다.
해당 캡시드는 2021년 12월 양사가 체결한 연구 협력에서 도출된 첫 라이선스 성과다.
이번에 다이노는 근육 표적 캡시드에 대한 라이선스를 처음으로 제공했으며, 이는 2025년 1월 또 다른 파트너사인 로슈가 신경계 질환용 캡시드 옵션을 행사한 데 이은 두 번째 라이선스 사례다.
다이노는 중추신경계(CNS)와 근육 유전자 치료제 분야 모두에서 인공지능(AI)을 기반으로 설계된 AAV 캡시드의 라이선스 사례가 업계 최초라고 강조했다.
회사 측에 따르면 근육 질환을 대상으로 하는 유전자 치료제는 오랫동안 근본적인 한계에 직면해 왔다. 기존 야생형 AAV 캡시드는 고용량으로만 치료제를 전달할 수 있어 안전성 위험과 높은 제조 비용을 초래하며, 이는 해당 분야의 발전을 저해해 왔다.
기존 캡시드 발굴 방식이 합리적 설계 또는 유도 진화에 의존하는 것과 달리, 다이노는 수십억 개의 생체 내 측정 데이터로 학습된 AI 모델을 활용해 기존보다 성능이 향상된 캡시드를 설계하고 있다.
이번에 라이선스된 캡시드는 비인간 영장류에서 우수한 골격근 표적 능력을 입증했으며, 기존 AAV9 기반 제조 공정을 활용해 효율적인 대규모 생산이 가능한 점이 특징이다.
아스텔라스는 2021년 협력 계약에 따라 다이노에게 1500만 달러의 라이선스 비용을 지급하고, 해당 캡시드를 활용한 유전자 치료제 후보물질의 전임상, 임상 및 상업화 활동을 담당한다.
다이노는 향후 임상 개발, 규제 승인, 상업화 단계에 따른 마일스톤과 함께 출시 제품에 대한 로열티를 받을 수 있다.
다이노 테라퓨틱스의 에이드리언 베레스 최고과학책임자 겸 공동창립자는 “해당 캡시드는 다이노의 AI가 기존 방식으로는 도달하기 어려운 규모와 속도로 캡시드 서열 공간을 탐색할 수 있음을 보여주고, 비인간 영장류 데이터가 이를 뒷받침한다”며 “불과 몇 년 전까지만 해도 도달할 수 없었던 낮은 용량으로도 골격근과 심장근육에 보다 안전하고 효과적인 치료제 전달이 가능하다”고 말했다.
에릭 켈식 최고경영자 겸 공동창립자는 “다이노는 유전자 전달 효율 개선을 위한 AAV 캡시드 설계 같은 오랜 과제를 혁신적인 AI 기술로 해결할 수 있다는 가설을 바탕으로 설립됐으며, 이번 라이선스는 이러한 비전이 실제로 구현되고 있음을 보여준다”고 밝혔다.
이어 “아스텔라스의 이번 결정은 지난 수년간 당사의 AI 플랫폼 성과를 입증하는 동시에, 해당 캡시드를 임상 개발 단계로 진입할 수 있는 가장 유망한 유전자 전달 벡터 중 하나로 자리매김하게 한다”며 “다이노-아스텔라스 파트너십은 유전 질환의 근본 원인을 해결함으로써 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 혁신적인 신기술에 투자하려는 아스텔라스의 의지를 보여준다”고 덧붙였다.
의약뉴스 이한기 기자
(apple1861@newsmp.com)
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