[K-바이오 도약]⑩"자폐 치료 골든타임 잡는다" 아스트로젠, 글로벌화 '...

지난해 6월 식약처 품목 허가 신청 완료

스페라젠, 중동 기술 이전·美 규제기관 협의

아스트로젠이 개발중인 자폐 스팩드럼 장애 치료제 후보 '스페라젠' (사진=아스트로젠 제공)

“우리 가족이 만난 희망이 다른 가족에게도 닿기를 바란다”

국내 바이오 스타트업 아스트로젠이 개발 중인 자폐스펙트럼장애(ASD) 치료제 후보물질 ‘스페라젠(AST-001)’이 상용화 문턱에 다가서면서 업계의 관심이 모아지고 있다. 기존 치료제가 불안·공격성 완화에 머물렀던 것과 달리, 사회성·의사소통 결핍 등 ASD의 핵심 증상을 직접 겨냥한 치료제로 개발되고 있어서다. 특히 만 2세부터 투여 가능성을 목표로 하며 ‘치료 골든타임’ 공백을 메울 수 있다는 기대감이 커지고 있다.

최근 ASD 환자 보호자 단체까지 나서 정부와 국회에 스페라젠의 조속 허가를 촉구하면서 치료제에 대한 사회적 관심도 확대되는 분위기다. 아스트로젠은 국내 임상시험을 통해 장기 안전성과 증상 개선 효과를 확인했다고 밝힌 가운데, 중동 16개국 기술이전 계약과 미국·유럽·중국 규제기관 협의까지 본격화하며 글로벌 시장 진출에도 속도를 내고 있다.

21일 제약바이오 업계에 따르면 아스트로젠은 2019~2021년 연구자 임상시험을 거쳐 스페라젠의 안전성과 유효성을 검증했다. 2020~2024년 총 4건의 임상시험(1·2·3상+2상 연장 시험)을 완료했다. 아스트로젠은 2025년 6월 식약처 품목 허가 신청을 완료해 현재 심사 과정에 있다.

스페라젠은 기존 자폐 치료제와 달리 불안·공격성 같은 부수 증상이 아니라, 사회성·의사소통 결핍 등 ASD의 ‘핵심 증상’을 직접 겨냥한다는 점이 특징이다.

특히 만 2세부터 투여 가능성을 목표로 개발돼, 기존 항정신병 약물의 연령 제한으로 발생했던 ‘치료 골든타임 공백’을 메우겠다는 게 아스트로젠의 전략이다.

아스트로젠은 현재 총 320~400명 이상의 소아 환자 데이터를 확보했다고 밝혔다. 장기 안전성과 증상 개선 효과를 확인한 것으로 알려졌다.

임상시험 등록 과정에서 스페라젠의 효과를 확인한 황수경 아스트로젠 대표는 “세계에서 가장 많은 소아 환자를 대상으로 장기 안전성 및 핵심 증상 개선 효과를 확인한 임상시험 사례로 평가받는다”며 “핵심 증상 외에도 환자들의 불안과 예민성이 감소하고, 전반적인 일상생활이 개선됐다”고 말했다.

AST-001은 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 뇌 신경세포의 ‘흥분 브레이크’ 역할을 하는 이온 통로(SK 채널)를 조절하고, 도파민 신호 및 흥분·억제 균형 회복을 유도하는 기전으로 설계됐다.

아스트로젠 본사 전경. (사진=아스트로젠 제공)

글로벌 사업화도 동시에 진행 중이다. 올해 1월 아스트로젠은 아랍에미리트(UAE) 시가라 메이드팜(Cigalah Medpharm Trading LLC)와 중동·북아프리카(MENA) 16개국 대상 독점 기술이전 및 상업화 계약을 체결했다.

시가라 메드팜은 중동 최대 규모의 헬스케어 유통사인 시가라 그룹 자회사로, 사우디아라비아 식약처(SFDA)에 등록된 의약품 수 기준 1위로 인정받는 제약회사다. 걸프협력회의(GCC) 및 중동·북아프리카(MENA) 전역에서 탄탄한 역량과 상업적 네트워크를 보유하고 있다.

계약 규모는 공급계약 3000억원 수준이며, 추가 마일스톤 최대 1100억원 및 두 자릿수 로열티 조건이 포함된 것으로 알려졌다.

또한 미국 식품의약국(FDA)와 사전 임상시험계획 승인 신청(IND) 미팅을 완료했고, 유럽 식약처·유럽 통합심사기관(EMA:European Medicines Agency) 및 중국 식약처(NMPA:National Medical Products Administration)와의 규제 협의도 준비 중이다.

이번 계약은 아스트로젠 글로벌 확장 전략의 중요한 이정표가 될 것으로 보인다.  중동지역 ASD 환자들에게 빠르게 신규 치료제 옵션으로 제공할 수 있을 것이라는 게 아스트로젠의 설명이다.

특히 AST-001의 중대한 약물 부작용은 현재까지 뚜렷하게 보고되지 않고 있는 것으로 알려졌다. 하지만 설사나, 식욕 감소 등 경미한 이상 증상은 보이고 있다는 게 회사 측의 설명이다.

황 대표는 "글로벌 파트너십과 병행해 한국 시장에서도 유통, 판매 역량을 갖춘 신규 파트너를 적극적으로 모색하며 스페라젠 시럽의 접근성과 상업적 성과를 극대화할 수 있는 전략을 구축해 나갈 계획"이라고 말했다.

한편 ASD 환자 보호자 단체는 스페라젠 허가가 개별 가족의 문제를 넘어 국가의 특수교육·돌봄 비용을 실질적으로 절감하는 정책 사안임을 강조하면서 "조기 치료로 중증화를 막을 수 있다면, 재정적 부담이 크게 줄어들 것"이라고 주장한다.